?　　難治性 腎病 是指正規(guī)激索治療8周后無(wú)明顯效果，或治療有效但8-12周后病情反復(fù)的腎病綜合征。腎上腺皮質(zhì)激素作為治療小兒腎病綜合征的首選藥物，雖可緩解大多數(shù)患兒的癥狀，但頻復(fù)發(fā)、激素依賴及激素耐藥仍比較常見。有臨床研究應(yīng)用苯丁酸氮芥聯(lián)合激素治療28例難治性腎病，結(jié)果顯示療效顯著。

　　腎病綜合征頻復(fù)發(fā)者和激素依賴者長(zhǎng)期使用激素出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用，如生長(zhǎng)障礙，并發(fā)癥如血栓形成、柯興氏綜合征等。及激素耐藥患兒均不能單純依靠激素，需加用細(xì)胞毒 藥物。苯丁酸氮芥屬氮芥類衍生物，具有雙功能烷化劑作用，可形成不穩(wěn)定的乙撐亞胺而發(fā)揮其細(xì)胞毒作用，干擾DNA和RNA的功能。對(duì)增殖狀態(tài)的細(xì)胞敏感，特別對(duì)G1期與M期的作用最強(qiáng)，屬細(xì)胞周期非特異性藥物。

　　苯丁酸氮芥在難治性腎病治療中的作用與環(huán)磷酰胺相比有效果比率相近。對(duì)難治性腎病患兒采用苯丁酸氮芥聯(lián)合激素治療，可延長(zhǎng)腎病綜合征的緩解期，減少?gòu)?fù)發(fā)，療效滿意。遠(yuǎn)期和近期的毒副作用均不大，值得推薦。